Tutelare le esigenze del paziente e il diritto ad avvalersi delle migliori terapie disponibili e al tempo stesso sfruttare un’opportunità di risparmio e razionalizzazione dei costi per il Servizio sanitario, “liberando” risorse da destinare all’innovazione e all’accesso alle terapie. È lungo questo difficile crinale che si gioca la partita dei farmaci biosimilari, l’opzione alternativa ai farmaci biologici di “marca” una volta che decade la copertura brevettuale. La possibilità di passare (switch) dai biologici ai corrispettivi biosimilari, più economici, se da una parte assicura un risparmio per la Sanità regionale dall’altra pone però alcuni inquietanti interrogativi sotto il profilo della sicurezza e dell’efficacia del biosimilare, della comparabilità clinica, dell’interscambiabilità tra biologico e biosimilare e, infine, del diritto alla libera scelta terapeutica.
Proprio per affrontare a 360° queste tematiche complesse, la Fondazione Charta ha promosso in alcune città italiane una serie di incontri ad hoc dal titolo “Il valore del farmaco biologico tra continuità terapeutica e sostenibilità economica” nel quale si confrontano rappresentanti delle Istituzioni, clinici, farmacisti ospedalieri e farmacoeconomisti: a Firenze si svolge oggi il quarto incontro di questo ciclo, con la presenza dell’Assessore al Diritto alla Salute della Regione Toscana Luigi Marroni e di diversi specialisti dei Presidi Ospedalieri di riferimento di Firenze e della regione.
Il nodo intorno al quale si confrontano da alcuni anni decisori pubblici, specialisti e Associazioni pazienti è se un farmaco biosimilare equivalga in tutto e per tutto al farmaco originatore. Le norme di EMA ed AIFA parlano chiaro: il farmaco biosimilare è simile (analogo), ma non uguale, al farmaco biologico di riferimento, il cosiddetto originatore. Di conseguenza i due non sono automaticamente interscambiabili e non vale per loro il principio della sostituibilità automatica.
C’è poi il problema, non di poco conto, degli studi clinici sui biosimilari, anche se il regolamento dell’EMA stabilisce la possibilità di trasferire al biosimilare le indicazioni approvate per il biologico originatore, la cosiddetta estrapolazione.
«La problematica è duplice – afferma Vito Annese, Direttore della Gastroenterologia ospedaliera del “Careggi” di Firenze – da un lato c’è il paziente al quale si propone un trattamento per il quale il medico non ha nessuna evidenza diretta circa l’efficacia, dall’altro c’è il paziente che è in trattamento con l’originatore ma si potrebbe trovare nella condizione di passare dal biologico al biosimilare senza sapere con certezza se ci sarà una perdita di efficacia e di sicurezza».
Regole a parte, lo scenario nazionale è quanto mai variegato: alcune Regioni, tra cui la Toscana (Delibera 592/2010), hanno emanato delle linee guida di massima per la prescrizione dei biosimilari, indicando sulla scia delle raccomandazioni AIFA che il biosimilare diventi il farmaco di prima scelta per il trattamento dei pazienti naive; altre hanno emanato documenti tecnici di valutazione clinica dei biosimilari; altre ancora non hanno preso alcun provvedimento in merito.
I farmaci biosimilari rappresentano una ulteriore opzione terapeutica a disposizione dei medici ed è al medico che spetta la decisione ultima; su questo punto i criteri sono chiari. Sta ai medici decidere quale sia la strada da seguire: passare al biosimilare o scegliere il biologico.
«Il rischio più grande – spiega Vito Annese – è che il medico possa essere messo sotto pressione da un budget che non deve sforare. La sostituibilità automatica, che noi medici non auspichiamo di certo, pone un gravoso problema di deontologia medica: il medico potrebbe essere costretto a sostituire il farmaco biologico che funziona con uno di cui non si sa quasi niente. Ad esempio, non sono stati condotti studi clinici per le patologie gastrointestinali a supporto dei dati di efficacia e sicurezza. Non abbiamo al momento nessuna esperienza diretta, è quindi difficile poter trasferire le indicazioni terapeutiche con certezze sui rischi e sui benefici».
Per i pazienti affetti da patologie gravi e debilitanti, un biologico ha il valore di un farmaco salvavita e le Associazioni chiedono che si scelga l’eventuale passaggio dal biologico originatore al biosimilare su dati clinici che ne avvalorino efficacia e sicurezza piuttosto che sul risparmio.
«È indispensabile, come richiesto dalle linee guida EMA, un dossier di registrazione che riporti studi comparativi preclinici e clinici, per dimostrare che il farmaco possieda un profilo sovrapponibile a quello del prodotto di riferimento quanto ad efficacia, sicurezza e qualità – sottolinea Salvatore Leone, Direttore Generale AMICI, l’Associazione nazionale per le Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino – e 5 anni di farmacovigilanza attiva sul prodotto autorizzato, vale a dire lo stesso tempo previsto per un farmaco innovativo immesso sul mercato. Al momento – continua Salvatore Leone – sono pochi gli studi di confronto tra farmaco originatore e biosimilare in tal senso e, quindi, non è possibile parlare di una riduzione di costi legata all’introduzione dei biosimilari, ma esclusivamente di un possibile risparmio economico. Infine, non dobbiamo sottovalutare la safety: occorre che tutti questi farmaci vengano tracciati attraverso un passaporto “infusivo” dove annotare la singola fiala e il lotto e la corretta gestione del farmaco, fino alla sua somministrazione, così da poter registrare l’eventuale insorgenza di effetti collaterali riferiti ad uno piuttosto che all’altro farmaco».
Specialisti e Associazioni dei pazienti, uniti in una sorta di Alleanza, ritengono necessaria a questo punto la creazione di un Manifesto condiviso per tutelare il diritto del paziente alla continuità terapeutica e per coinvolgere il più possibile i malati nelle scelte terapeutiche, considerato che ad oggi il solo strumento a tutela del paziente resta il Consenso Informato, che rischia di venir assoggettato in parte, come paventano le Associazioni, alle decisioni delle politiche regionali.
