{"id":40030,"date":"2019-04-08T19:09:49","date_gmt":"2019-04-08T17:09:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.area-press.eu\/comunicatistampa\/?p=40030"},"modified":"2019-04-08T19:09:49","modified_gmt":"2019-04-08T17:09:49","slug":"daiichi-sankyo-ema-convalida-lautorizzazione-al-commercio-di-pexidartinib","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.area-press.eu\/comunicatistampa\/2019\/04\/08\/daiichi-sankyo-ema-convalida-lautorizzazione-al-commercio-di-pexidartinib\/","title":{"rendered":"Daiichi Sankyo: EMA convalida l\u2019autorizzazione al commercio di pexidartinib"},"content":{"rendered":"

Convalidata la domanda di autorizzazione alla commercializzazione di pexidartinib per il trattamento di pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) sintomatico di tumore tenosinoviale a cellule giganti<\/em><\/p>\n

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Roma, 4 aprile 2019 \u2013 Daiichi Sankyo annuncia che l\u2019Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha convalidato la domanda di autorizzazione all\u2019immissione in commercio (MAA) di pexidartinib per il trattamento di pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) sintomatico, associato a grave morbilit\u00e0 o limitazioni funzionali non suscettibile di miglioramento con la chirurgia. Il 31 gennaio 2019, la Societ\u00e0 Americana di Oncologia Clinica (ASCO) ha riconosciuto quale \u201cProgresso dell\u2019anno\u201d l\u2019evoluzione nel trattamento dei tumori rari, e ha inserito pexidartinib tra le cinque pi\u00f9 significative innovazioni nel trattamento delle malattie rare, riconoscendolo come la prima promettente terapia sperimentale per il TGCT, chiamato anche sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS) o tumore a cellule giganti della guaina tendinea (GCT-TS).<\/p>\n

La convalida conferma che la domanda \u00e8 completa e d\u00e0 inizio al processo di valutazione scientifica da parte del Comitato europeo per i medicinali ad uso umano (CHMP). La domanda all\u2019EMA \u00e8 basata sui risultati dello studio cardine di fase III ENLIVEN su pexidartinib, il primo studio controllato verso placebo di una terapia sperimentale sistemica in pazienti con TGCT, che ha raggiunto il suo endpoint primario di risposta globale. I risultati dello studio di fase III ENLIVEN sono stati presentati al Meeting annuale dell\u2019American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2018.
\n\u201cSiamo lieti del fatto che la valutazione della nostra domanda per l\u2019autorizzazione di pexidartinib in Europa sia ora in corso e non vediamo l\u2019ora di lavorare con l\u2019EMA per mettere a disposizione dei pazienti con TGCT accuratamente selezionati la prima terapia sistemica approvata \u201c,<\/em>\u00a0ha affermato\u00a0Dale Shuster<\/strong>, Ph.D, Direttore Esecutivo del Global Oncology R & D di Daiichi Sankyo.<\/p>\n

Il tumore tenosinoviale a cellule giganti \u00e8 una rara forma di neoplasia, generalmente non metastatica, ma che pu\u00f2 essere localmente aggressiva; colpisce le membrane sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidit\u00e0 e ridotta mobilit\u00e0 in corrispondenza dell\u2019articolazione interessata. La terapia primaria per il TGCT prevede un intervento chirurgico per l\u2019asportazione del tumore. Tuttavia, nei pazienti affetti da forme recidivanti, difficili da trattare o diffuse, in cui il tumore pu\u00f2 avvolgere l\u2019osso, i tendini, i legamenti ed altre componenti dell\u2019articolazione, diventa pi\u00f9 complicato rimuoverlo o ridurlo mediante interventi di resezione chirurgica. Nei casi pi\u00f9 gravi, ulteriori interventi di resezione e artroplastica possono portare a danni significativi all\u2019articolazione, disabilit\u00e0 funzionali invalidanti e ridotta qualit\u00e0 di vita, fino a dover considerare un\u2019amputazione.<\/p>\n

\u201cSiamo entusiasti del potenziale di pexidartinib, un\u2019altra terapia mirata scoperta da Plexxikon\u00a0<\/em>\u2013 ha dichiarato\u00a0Gideon Bollag<\/strong>, Ph.D., Amministratore delegato di Plexxikon Inc., centro di R&S sulle \u201csmall molecules\u201d di Daiichi Sankyo a Berkeley, in California \u2013\u00a0Il nostro processo di scoperta dei farmaci utilizza dati sulla struttura molecolare ed una biblioteca specializzata per lo screening, con struttura simile ad un\u2019impalcatura per identificare e ottimizzare nuove molecole candidate\u201d.<\/em>
\nLa New Drug Application (NDA) per pexidartinib \u00e8 attualmente in fase di Valutazione Prioritaria negli Stati Uniti, e la FDA dovrebbe prendere una decisione in merito all\u2019approvazione entro il 3 agosto 2019.<\/p>\n

ENLIVEN<\/strong>, \u00e8 lo studio di Fase III, multicentrico, globale, randomizzato, in doppio cieco, che ha valutato pexidartinib in pazienti con TGCT sintomatico in stadio avanzato, nei quali l\u2019asportazione chirurgica del tumore avrebbe comportato un potenziale peggioramento della limitazione funzionale o una morbilit\u00e0 severa. La prima parte dello studio, la fase in doppio cieco, ha arruolato 120 pazienti che sono stati randomizzati (1:1) a ricevere pexidartinib alla dose di 1000 mg al giorno, o placebo, per 2 settimane, seguita da 800 mg di pexidartinib al giorno per 22 settimane, allo scopo di valutare l\u2019efficacia e la sicurezza di pexidartinib rispetto al placebo. L\u2019endpoint primario dello studio era la percentuale di pazienti che otteneva una risposta completa o parziale dopo 24 settimane di trattamento (Settimana 25), valutata sulla base di una lettura centralizzata delle immagini della risonanza magnetica secondo i criteri RECIST 1.1. I principali endpoint secondari includevano l\u2019estensione dei movimenti, la risposta in termini di volume del tumore, la funzionalit\u00e0 fisica secondo il sistema PROMIS, la rigidit\u00e0 e le misure di riduzione del dolore.<\/p>\n

Lo studio ENLIVEN ha raggiunto l\u2019endpoint primario di risposta globale. Nello studio ENLIVEN, la tossicit\u00e0 epatica \u00e8 stata pi\u00f9 frequente con pexidartinib che con placebo (AST o ALT \u22653 x LSN: 33%, bilirubina totale \u22652 x LSN: 5%, N=61). Sette pazienti hanno interrotto il trattamento con pexidartinib a causa di eventi avversi (EA) epatici, quattro dei quali erano EA gravi, non fatali, con aumento della bilirubina ed uno \u00e8 durato ~7 mesi. Negli studi di sviluppo sull\u2019utilizzo di pexidartinib sono stati osservati due casi di tossicit\u00e0 epatica severa (uno ha richiesto il trapianto epatico ed uno ha portato al decesso).
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Il tumore tenosinoviale a cellule giganti<\/strong>
\nIl tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT), definito anche sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS) o tumore a cellule giganti della guaina tendinea (GCT\u2011TS), \u00e8 una rara forma di neoplasia, generalmente non metastatica, ma che pu\u00f2 essere localmente aggressiva; colpisce le membrane sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidit\u00e0 e ridotta mobilit\u00e0 in corrispondenza dell\u2019articolazione interessata. Sulla base degli studi condotti in tre Paesi, l\u2019incidenza stimata di TGCT \u00e8 da 11 a 50 casi per milione all\u2019anno. Il TGCT \u00e8 classificato in due tipi: \u201clocalizzato\u201d, che \u00e8 il pi\u00f9 comune e corrisponde al 90% dei casi, e \u201cdiffuso\u201d, riscontrabile nel restante 10% dei casi.
\nLa terapia primaria per il TGCT prevede un intervento chirurgico per l\u2019asportazione del tumore. Tuttavia, nei pazienti affetti da forme recidivanti, difficili da trattare o diffuse, in cui il tumore pu\u00f2 avvolgere l\u2019osso, i tendini, i legamenti ed altre componenti dell\u2019articolazione, diventa pi\u00f9 complicato rimuoverlo o ridurlo mediante interventi di resezione chirurgica.
\nNei casi pi\u00f9 gravi, ulteriori interventi di resezione e artroplastica possono portare a danni significativi all\u2019articolazione, disabilit\u00e0 funzionali invalidanti e ridotta qualit\u00e0 di vita, fino a dover considerare un\u2019amputazione. I tassi di recidiva nel TGCT localizzato sono stimati fino al 15% a seguito di resezione completa. La frequenza di recidive per un TGCT diffuso pu\u00f2 essere compresa tra 20 e 50%, a seguito di resezione completa.
\nIl tumore tenosinoviale a cellule giganti pu\u00f2 colpire a tutte le et\u00e0, ma si riscontra pi\u00f9 spesso in soggetti sotto i 40 anni e, nella sua forma localizzata, \u00e8 diagnosticato tipicamente in pazienti di et\u00e0 compresa tra i 30 e i 50 anni.<\/p>\n

Pexidartinib<\/strong>
\nPexidartinib \u00e8 una piccola molecola sperimentale, innovativa, ed \u00e8 un potente inibitore orale del recettore del cosiddetto \u2018fattore stimolante le colonie-1<\/strong>\u2018 (CSF-1), una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale nella membrana sinoviale che sono responsabili di TGCT. Pexidartinib inibisce anche c\u2011kit e FLT3\u2011ITD. \u00c8 stato scoperto da Plexxikon Inc., il centro di R&S sulle piccole molecole di Daiichi Sankyo.<\/p>\n

Pexidartinib ha ottenuto la Valutazione prioritaria per il trattamento di pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti sintomatico, associato a morbilit\u00e0 severa o limitazioni funzionali e non suscettibile di miglioramenti con la chirurgia; la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) per il trattamento di pazienti con sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS) o tumore a cellule giganti della guaina tendinea (GCT\u2011TS), nei quali la resezione chirurgica potrebbe provocare un potenziale peggioramento della limitazione funzionale o una morbilit\u00e0 severa, nonch\u00e9 la designazione di farmaco orfano per PVNS\/GCT\u2011TS da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Pexidartinib ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento di TGCT dalla Commissione Europea.<\/p>\n

Pexidartinib \u00e8 un medicinale in sperimentazione non ancora approvato per alcuna indicazione in alcun Paese. La sicurezza e l\u2019efficacia non sono ancora state stabilite.<\/p>\n

Daiichi Sankyo Cancer Enterprise<\/strong>
\nLa vision di Daiichi Sankyo Cancer Enterprise consiste nell\u2019applicazione di conoscenze e capacit\u00e0 innovative guidate da un pensiero non convenzionale per sviluppare trattamenti significativi per i pazienti affetti da cancro. L\u2019azienda \u00e8 impegnata a trasformare la scienza in valore per il paziente, e questo impegno \u00e8 presente in tutte le sue attivit\u00e0.
\nL\u2019 obiettivo \u00e8 quello di mettere a disposizione dei pazienti sette nuove molecole nei prossimi otto anni, dal 2018 al 2025, avvalendosi dei risultati dei suoi tre pilastri: il Franchise di Farmaci Anticorpo-Coniugati, quello dedicato alla Leucemia Mieloide Acuta e quello di ricerca focalizzato sullo sviluppo delle nuove molecole.
\nI Centri di ricerca della Daiichi Sankyo Cancer Enterprise includono due laboratori di bio\/immuno-oncologia e \u201csmall molecules\u201d in Giappone e Plexxikon Inc. a Berkeley (California), e il centro di R&S sulla struttura delle \u201csmall molecules\u201d. Tra i composti che si trovano nella fase cruciale di sviluppo figurano: [fam-] trastuzumab deruxtecan, un farmaco anticorpo-coniugato (ADC) per i carcinomi HER2-positivi della mammella, dello stomaco ed altri, il quizartinib, un inibitore orale selettivo di FLT3 per la leucemia mieloide acuta (AML) con mutazioni di FLT3-ITD di nuova diagnosi e recidivante\/refrattaria, e il pexidartinib, un inibitore orale di CSF-1R per il tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT). Per maggiori informazioni, consultare\u00a0http:\/\/www.DSCancerEnterprise.com<\/a><\/p>\n

Fonte<\/strong>:\u00a0Daiichi Sankyo<\/a><\/p>\n

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Contatti<\/strong><\/p>\n

Daiichi Sankyo<\/strong>
\nElisa Porchetti
\nTel.+39 0685255-202
\nelisa.porchetti@daiichi-sankyo.it<\/span><\/p>\n

Valeria Carbone Basile
\nTel: +39 339 1704748
\nvaleria.carbonebasile@gmail.com<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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